基因诊断和基因治疗是全新概念的诊断和治疗,是医药学领域划时代的飞跃。疾病的发生实质上是某个或某些基因在内外条件的作用下,使编码蛋白质的性质、数量发生异常而导致的生理功能紊乱。基因呈多态性,个体与个体、群体与群体之间存在差异,基因的多态性和个体特异性,决定了人对疾病或病原体的耐受性及抵抗力。许多疾病是多基因性的,因此针对个体的基因型差异选用特殊治疗手段将是新一代药物的方向。基因治疗不但要有治疗基因,还需要携带它的载体,把治疗基因运载到人体细胞内,进行复制、表达。基因治疗具有涉及疾病种类广,灵活性大,不需要后处理,无需分离纯化基因产物,成本低等优点。基因治疗难点是载体系统缺少对组织的特异性。
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