基因治疗这一全新的医学治疗方法问世,在短短三十年里发展十分迅速,但还面临着许多急需解决的问题。提供更多可供利用的有治疗价值的目的基因:基因治疗是导入外源性目的基因以达到治疗疾病的新型医学方法,应该导入什么样的外源性目的基因是基因治疗的另一个关键问题。选择目的基因的基础在于对人类疾病分子病理机制的揭示和疾病相关基因的克隆,目前适合进行基因治疗的病种十分有限,很多疾病目前还没有发现致病基因。同时由于对基因结构及其变化规律的复杂性的认识还有待深化,基因治疗对基因组的改变、补充、修复,直接关系到人的健康,因此作为改变人体遗传物质的非常规医疗手段又存在着特殊的伦理学问题。
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