该药为细胞诱导成熟剂。主要用于治疗急性早幼粒细胞性白血病(APL)和骨髓增生异常综合征(MDS)所致的贫血,因APL与MDS均有造血干细胞增生异常及分化成熟障碍,作用机制可能与口服维甲酸与细胞上的维甲酸受体结合,影响了异常细胞自我更新和增殖与分化平衡,使增殖停止。但由于不良反应大,故仅在其他常用药物无效时,才加以应用。