本药对M期及G1期细胞的作用最强。主要引起DNA链的交叉联结而影响DNA的功能。通过形成不稳定的亚乙基亚胺而产生细胞毒性作用,作用出现较慢,骨髓抑制的出现及恢复也较慢。耐药主要由于谷胱甘肽S转移酶活性增加。消化道反应、骨髓抑制均较轻,但高剂量或长期应用则骨髓抑制较重,恢复缓慢。可以造成不可逆转的骨髓损害,用药期间应严格检查血象。为防止用药期间出现尿酸性肾病或高尿酸血症,可大量补液、碱化尿液,或给予别嘌醇治疗。