环磷酰胺抗癌谱极广,临床上几乎可用于所有的恶性肿瘤,也可用于各种自身免疫性疾病的治疗。由于本品有显著细胞毒性,可抑制正常及新生组织,炎症细胞的增殖,故可用于翼状胬肉术后,角膜移植术后Mooren溃疡(蚕蚀性角膜溃疡)等的治疗。环磷酰胺是氮芥衍生物,毒性较氮芥低。5 ﹒孕妇用药须慎重考虑,特别在妊娠初期的三个月,由于环磷酰胺有致突变或致畸胎作用,可造成胎儿死亡或先天性畸形。本品可在乳汁中排出,在开始用环磷酰胺治疗时必须中止哺乳。