能抑制恶性肿瘤细胞的增殖,对某些白血病细胞有诱导分化作用。急性早幼粒细胞白血病(APL),已成为首选药物,但单药应用缓解期较短,多与其他药物联合应用,以提高疗效,减少治疗相关综合征的发生。长期大剂量口服易引起维生素A中毒,可产生头痛、头晕、口干、食欲减退、恶心、脱屑、脱发。少数急性早幼粒细胞白血病病例治疗过程中可发生维甲酸综合征,如出现发热、肺浸润、胸腔积液,有时出现全身水肿、心包积液及肝、肾功能损害。治疗急性早幼粒细胞白血病1~3周,部分病人出现白细胞增高,严重者危及生命,加用细胞毒药物可减轻。与西咪替丁、环孢素、地尔硫癐、维拉帕米、酮康唑等合用,可使本品血药浓度增加,并可能导致维A酸中毒。
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