目前基因治疗研究主要是通过导入靶细胞的核酸成分在患者体内正确表达来发挥治疗作用,因而转移基因不仅包括目的基因,还包括启动子/增强子及具有调节作用的结构。根据不同的治疗需要,还可以选择染色体基因,当基因大小在10kb至30kb之间,选用染色体基因比cDNA有明显的优势:一方面,就表达水平而言,由于内含子的存在和其他未知原因,同一启动子作用下染色体基因的表达活性较cDNA为高。蛋白质信号肽:某些蛋白合成之后,其在细胞内严格的转运过程,是由相应的信号肽所引导,包括入核信号、出胞分泌信号和在细胞内特定部位的信号等。PolyA信号:常用的几种PolyA信号来源于生长激素、β球蛋白和病毒如SV40等基因。
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