急性白血病,与长春新碱、泼尼松合用于治疗急性淋巴细胞性白血病,与阿糖胞苷或硫鸟嘌呤合用于治疗非急性非淋巴瘤性白血病,亦可用于治疗恶性淋巴瘤、神经母细胞瘤。最严重的毒性是心脏毒性,可表现为可恢复的、与剂量无关的心电图异常,亦可表现为与剂量密切相关的进行性、潜伏性心肌病变,可致死。胃肠道反应有恶心、呕吐、口腔炎等,可致脱发,偶致药物热。与肝素钠、磷酸地塞米松溶液有配伍禁忌。