阿尔茨海默病( Alzheimer disease , AD )是一种以进行性认知障碍和记忆力减退为临床特征的中枢神经退行性疾病,随着社会老龄化现象的加剧, AD患病率明显增高,研究和开发防治AD的药物已成为亟待解决的问题。在Ⅱ期临床试验中, bapineuzumab不但可以清除AD患者大脑中的A β斑块,而且在改善患者认知功能方面显现出了绝对的优势,但2012年临床Ⅲ期试验失败。噬菌体抗体库筛选出的单链抗体scFv 59在脑内能特异性地与低聚化的A β和A β斑块结合,抑制A β纤维化的形成,减少A β斑块及A β介导的细胞毒性作用。以及其他一些scFv和VH片段,在动物试验中抑制A β介导的细胞毒性作用,这些小分子抗体都有望成为AD的小分子治疗药物。
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