三氧化二砷( arsenic trioxide )俗称砒霜,是一种医疗毒性药物,目前主要用于治疗急性早幼粒细胞白血病( APL ) 。研究发现,三氧化二砷可以通过调节NB4细胞(具有典型APL特征的细胞株)内PML-RAR的水平,使正常诱导NB4细胞株和对全反式维甲酸耐药的APL细胞株发生凋亡,从而抑制APL细胞的增殖。三氧化二砷与全反式维甲酸( ATRA )和其他化疗药物无交叉耐药现象。其不良反应为皮肤干燥、丘疹、红斑或色素沉着,以及恶心、胃肠胀满、指尖麻木、血清转氨酶升高等。目前已经发现与三氧化二砷相关的基因为PML-RARa融合基因,详见表3 - 141 。PML-RARa是三氧化二砷的治疗靶点。
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