烷化剂能够和生物大分子中的多种基团反应,其中重要的有核酸中鸟嘌呤的N。6、磷酸的羟基,蛋白质分子上的末端氨基、羧基、半胱氨酸巯基、谷氨酸羧基、组氨酸咪唑基等,所以烷化剂对细胞中的DNA、RNA和蛋白质(包括酶)等大分子都有影响。不过现在一般认为DNA是烷化剂的主要靶点,其细胞毒作用也主要是由于DNA被烷基化所致,而对RNA和蛋白质的影响是次要的。图122‐5环磷酰胺的代谢活化过程。