[治疗]第三节 基因治疗应用

基因治疗最初设想是将具有正常功能的外源基因导入遗传病患者的细胞内取代或补充缺陷基因，使其恢复正常功能而达到治疗遗传病的目的。目前遗传病基因治疗的首选病例是某些单基因遗传病，这是因为单个致病基因已确定，对基因的结构、功能（如定位、测序、调控）及蛋白质产物等都有较深入的研究和认识。尽管生殖细胞基因治疗是根治遗传病的最终目标，但由于目前基因治疗理论和技术不完备以及伦理学问题，遗传病基因治疗仍限于体细胞。针对癌基因治疗:采用反义(antisense)寡核苷酸、核酶(ribozy me)、RNA干扰(siRNA)抑制癌基因的表达将有可能使肿瘤的基因表达调控回复到正常并使肿瘤细胞重新分化或者诱发其凋亡(apoptosis)。