这类药物是以基因物质(RNA或DNA及其衍生物)作为治疗的物质基础,包括基因治疗用的重组目的DNA片段、重组疫苗、反义药物和核酶等。反义药物是以人工合成的十~几十个反义寡核苷酸序列与模板DNA或m RNA互补形成稳定的双链结构,抑制靶基因的转录和m RNA的翻译,从而起到抗肿瘤和抗病毒作用,目前已有20多种反义药物进入临床试验(表1‐。