抑癌基因又称抗癌基因,是正常细胞内能抑制细胞转化和肿瘤发生的一类基因群。肿瘤的抑癌基因治疗借助于基因转导恢复或添加肿瘤细胞中失活或缺乏的抑癌基因,恢复抑癌基因的功能,从而对肿瘤产生一定的治疗作用或抑制肿瘤的转移。成功的基因替换策略依赖于高效的将治疗基因输送进靶组织、并在其中充分表达、且毒副反应足够地低。目前已经进行的抑癌基因替换治疗的临床试验涉及的基因包括p53 、 Rb 、 mda7 、 BRCA1和p16等,显示了潜在的应用前景。其中最为人们关注的是针对p53基因的基因替换策略。