（一）目标基因

目标基因是基因治疗药物的主要部分，通过目标基因进入靶细胞，以改变病态的生化过程，从而达到治疗疾病的目的。用于治疗的目标基因大致有如下类型：取代型基因:这种基因取代缺失的基因或病变基因，如囊性纤维性病（CF）是由于缺少囊性纤维变性跨膜传递调控因子（CFTR）氯通道的编码基因病，将正常CFTR基因用载体转导到肺部，已有治疗效果，其中tgAAV CFTR进入了Ⅱ期临床研究阶段。21世纪初核酸酶有可能进入临床研究。