自从1944年Avery等通过肺炎球菌的转染实验,发现DNA是遗传物质以来,人类遗传学家就一直梦想用基因转移的方法(基因治疗)治疗遗传疾病,但只是最近十几年来随着重组DNA技术和细胞生物学等学科的突破性进展,方使这一梦想变为现实。随着近年来基因治疗的技术方法上的进展,初步结果显示基因治疗在CNS疾病的治疗中也具有广阔的应用前景。已成功地构建了一些新型的、能够感染非分裂期终分化细胞(如神经元)的病毒基因转移载体(如复制缺陷型重组腺病毒、疱疹病毒及腺病毒相关病毒等),从而使向成熟神经元和(或)胶质细胞内直接进行基因转移成为可能。
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