[治疗]一、胞外转运

基因药物经注射给药后，首先由血流导向到多个脏器组织，其组织分布的时谱是由基因药物的生物药剂学和药动学性质所决定的，但基因转运面临的首个体内屏障即为血液屏障。通常基因药物在血液中主要存在聚集沉淀、表面电荷诱导的非特异性相互作用和核酸酶的降解等问题。适宜的基因载体可提高基因的抗核酸酶能力，如环状或线形DNA分子与阳离子聚合物材料通过静电吸附作用压缩成相对较小的体积，使其不易被核酸酶降解。同时可减少因强阳离子性而导致的聚合物／DNA复合物与血浆蛋白等的非特异性黏附和聚集，增加靶细胞对微粒的摄取。