[概述]三、基因治疗与核酸药物

美国FDA对“基因治疗”的定义为“基于修饰活细胞遗传物质而进行的医学干预”。基因治疗是在载体的帮助下，将治疗基因导入到靶细胞并表达，而目的蛋白无须经分离纯化即可在体内发挥预防和治疗疾病的作用。基因治疗分为ex vivo和in vivo方式。通常采用的载体包括反转录病毒、慢病毒、腺病毒、腺相关病毒、单纯疱疹病毒、痘病毒、仙台病毒等，所携带的治疗基因以细胞因子为主。目前美国FDA已经批准5个siRNA的临床研究，其适应证分别为以VEGF为靶基因的老年黄斑病变（AMD）治疗、呼吸道合胞体病毒疾病治疗和慢性粒细胞白血病治疗，其中由Acuity制药公司研制的首个进入临床研究阶段的RNAi类药物Cand5（AMD治疗）于2007年已经进入Ⅲ期临床。