[治疗]第三节 以miRNA 为多靶点的反义核苷酸技术

微小RNA（microRNA，miRNA）是一类普遍存在于细胞中的由18～25个核苷酸组成的非编码小分子RNA，在基因转录后水平上通过与靶mRNA互补结合，抑制mRNA的翻译或降解mRNA，进而调节细胞功能和发育的关键阶段，发挥对约30%人类蛋白表达的调节作用［ 25 ］。迄今已经发现并命名的miRNA超过了9500个，参与细胞的生长、分化和细胞周期调控等多个环节，相关研究集中在胚胎发育、神经生物学、病毒学以及肿瘤学等领域。基因组序列的公布和对疾病认识的进一步加深将扩大miRNA的治疗谱，使基因治疗这一发展趋势真正可行。