[文献资料]三、生物分布

在基因治疗类药物的非临床安全性评价中，各国药品注册管理部门均明确要求对基因治疗载体和所转移的目的基因的生物分布、表达程度和持续时间进行研究。其目的是研究基因治疗药物在动物体内各组织器官的分布情况，尤其是在生殖细胞内的转移情况，以评价其安全性。基因在非靶组织部位，以不合适的量进行表达可以导致不期望的作用出现，例如：受体或离子通道在正常不表达的组织进行表达，酶的过度表达或生长因子或其受体的长期表达，以及对其他基因的诱导表达或表达抑制。