[治疗]五、基 因 治 疗

GPI锚链蛋白的缺乏是由于PI G‐A基因的异常所致，所有PNH患者的PI G‐A基因中均可检出突变，这为该病的基因治疗奠定了基础。基因治疗PNH尚处于初级实验阶段，深入研究PI G‐A基因突变及其他因素在PNH发病中的作用，将有助于PNH基因治疗的突破。