[治疗]四、基因治疗的策略

即用正常基因代替或修正缺陷基因。基因补偿首先要选择合适的靶基因，选择的原则是哪种基因存在缺陷就补偿其相应的正常基因。如常见的遗传性疾病，通常是因某一基因缺陷所致，只要给予相应的正常基因即可奏效。基因补偿还需要合适的接受和表达靶基因的靶细胞。靶细胞可以是与疾病相关的细胞，如肿瘤细胞（与肿瘤有关）、红细胞（与贫血有关）、淋巴细胞（与免疫疾病有关）、神经细胞（与神经性疾病有关）等。也可以是与疾病无关的中介细胞，如成纤维细胞、成肌细胞等。其基本原理是将与免疫有关的细胞因子基因转导入肿瘤或其他免疫效应细胞中，使其在 ......