[治疗]第2节 基因输入治疗

在所有的遗传医学治疗方法中，基因输入（gene transfer therapy）是最容易想到的，因为既然是某个基因的突变导致的疾病，那么为什么不通过向患者体内输入正常基因的拷贝以纠正基因型呢？尽管已经有很多遗传病的小鼠（还有大型动物）模型被这种基因输入的方法所“治愈”，但是具体操作上，应用此方法纠正人类的遗传疾病还是很困难的。随着新的载体不断被发现，尤其是寻找血清型及鞘蛋白的改良以增强基因输入效率的进展，产生能够纠正表型的足够正常蛋白所需要的输入基因剂量将会减少。 ......