基因治疗是指将正常基因植入靶细胞代替遗传缺陷的基因,或关闭、抑制异常表达的基因,以达到预防和治疗疾病目的的一种临床治疗技术。基因疗法是20世纪的一项重大发现,至今全世界已有2000多名患者作过基因治疗试验,虽然还缺乏令人信服的治疗效果,但基因疗法作为医学界的一项崭新的、划时代的变革,已经引起全世界研究者的重视。而就基因转移的受体细胞不同,基因治疗又有两种途径,即生殖(种系)细胞基因治疗和体细胞基因治疗。我们深信,只要坚持严格的科学态度,设计精细的临床研究,基因治疗在21世纪必将获得令人振奋的成果。 ......