联单退行性疾病是指一类慢性、进行性神经系统退行性疾病,主要包括阿尔茨海默病(Alzheimer disease,AD)、帕金森病(Parkinson disease,PD)、亨廷顿病(Huntington ’ s disease,HD)、脊髓小脑共济失调(spinocerebellar ataxia。神经退行性疾病是一类适用于RNAi疗法的疾病。发展基因疗法,利用RNA干扰途径进行药物靶位的研发,特别适用于神经退行性疾病。这是由于:①与其他组织相比,脑组织表达更多的特异基因序列,因而许多遗传疾病表现为神经 ......