联单退行性疾病是指一类慢性、进行性神经系统退行性疾病,主要包括阿尔茨海默病(Alzheimer disease,AD)、帕金森病(Parkinson disease,PD)、亨廷顿病(Huntington’s disease,HD)、脊髓小脑共济失调(spinocerebellar ataxia,SCA)、肌萎缩性侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis,ALS)、朊病毒病(prion disease)等。体外转录合成的siRNA、发卡状siRNA以及由含U6 siRNA表达 ......