[治疗]一、反义核苷酸

反义核苷酸（antisense oligonucleotide）包括反义DNA（ASODN）和反义RNA（ASON），是能与靶RNA（多为mRNA）具有互补序列的RNA或DNA分子，通过与靶RNA进行碱基配对结合的方式干预对基因表达的调控。广义上，反义核苷酸还包括在体外人工合成的可与靶mRNA互补的DNA或RNA片段。一些反义核苷酸进入临床试验阶段后未能达到预期的结果，可能因为其缺乏酶的催化切割活性，不能破坏靶基因，仅起到基因封条的作用。另外，反义核苷酸可能还存在毒性和致突变性问题，虽然就目前动物实验资料 ......