基因治疗的靶组织及靶器官:用于基因治疗的靶组织及器官包括骨髓、皮肤、上皮细胞、血管内皮、间皮、肌肉、神经、肝脏、胰腺等。非病毒载体在基因表达质粒,反义寡核苷酸或反义表达质粒真核细胞的靶向转移中,有着病毒载体不可替代的作用,尽管非病毒载体转染效率目前较低,但非病毒载体具有低毒、低免疫反应、靶向性和易于组装等优点。非病毒载体与病毒载体的联合,不但能发挥非病毒载体的靶向性强、黏附性强,可将病毒载体包裹混入DNA复合物的优点,还可以发挥病毒载体转染效率高、能促进细胞内吞活性,以增加非病毒载体的摄入量的优势。 ......