基因治疗指将治疗性基因导入发生病变的细胞内,以替补突变基因的功能或封闭异常基因表达的治疗方法,包括:反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides,ASON)、核糖核酸酶(ribozyme)、显性失活突变体及DNA疫苗技术等。在DNA或RNA的核苷酸序列中,含有遗传信息能作为模板复制该蛋白(氨基酸序列)者称为DNA或RNA的正义链(sense strand),与正义链相对应(或称互补)的核苷酸序列称反义链(antisense strand)。针对DNA或RNA的正义链或以人工合成它的反 ......