基因药物也称为核酸药物,泛指化学本质为核酸,具有基因活性的各类产品,包括反义寡核苷酸(anti‐sense RNA,反义RNA)、RNA干扰(RNAi,RNA interference)和基因治疗等。基因组研究为基因治疗提供了越来越多的候选基因,基因治疗载体的发展和完善,将加速基因治疗近期取得突破的可能性。FDA虽然只批准了Vitravene一种反义药物,但这一进展还是为以核酸为基础的临床治疗研究,包括基因治疗开启了成功之门。基因药物设计领域中取得的任何成就,都将使人类各种疾病的临床治疗方法更为完善,并最 ......