[治疗]二、异染性脑白质营养不良

异染性脑白质营养不良（metachromatic leukodystrophy，MLD）是一种常染色体隐性遗传性疾病，是最常见的溶酶体病。由于芳基硫酸酯酶A（arylsulfatase A，ARSA）或神经鞘脂激活蛋白B（sphingolipid activator protein B，SAP-B，saposin B）即脑硫脂激活蛋白的基因缺乏或基因突变，导致ARSA生成不足，使溶酶体内脑硫脂无法被降解为脑苷脂和硫酸。过多的脑硫脂沉积在中枢神经系统的白质、周围神经及其他内脏组织如肝、肾、胰、脾、肾上腺和胆 ......