随着现代医学的不断进步和发展,相关基因研究涉及了除外伤以外的所有疾病。在专业领域知识与技术的支撑下,靶向基因的诊断与治疗已经成为现代医学研究的热点之一。转化医学应用中的基因诊断与治疗主要包括以下内容:疾病与基因突变之间的相关性、基因诊断与治疗疾病的主要方法、基因疾病长期用药及无相关有效用药的问题。目前许多此类药物正在研发中, 2012年11月2日, uniQure生物公司宣布其研发的用于治疗由胰腺炎反复发作导致的脂蛋白脂肪酶缺乏疾病的基因药物Glybera获批上市,这是世界上基因治疗的首个药物。 ......