[治疗]三、基因治疗方法

在人类发生的许多疾病中，都是由于相关基因表达的下调或缺失而引起。因而，导入正常表达的基因或者替换、修复突变的基因成了基因治疗的主要目的。将正常的目的基因导入病变细胞或其他细胞，以补偿缺陷基因的功能或调整细胞的某些功能。如将组织型纤溶酶原激活剂的基因导入血管内皮细胞并得以表达后，防止经皮冠状动脉成形术诱发的血栓形成。将腺病毒载体介导的NOS基因转入成年大鼠阴茎海绵体内，弥补阴茎海绵体中NOS的不足，显著增强了其勃起能力［ 10 ］。如将抗体、抗原或细胞因子的基因导入患者体内，改变其免疫状态，以预防和治疗疾病 ......