[治疗]三、基因治疗的临床应用

基因序列故障是遗传病的根源，它是由双亲传给下一代的异常基因引起的，故通过矫正有缺陷的基因可以达到治病的目的。目前发现的遗传性疾病达到5000种以上，然而适于基因治疗者主要是单基因病或者一簇相连锁基因缺陷引起的某蛋白或酶的缺失，如：复合型免疫缺陷症、黑色素瘤、囊性纤维变性、β‐地中海贫血、半乳糖血症、腺苷脱氨酶缺乏症、血友病B、家族性高胆固醇血症等。针对免疫应答细胞的免疫基因治疗:常用的免疫细胞有免疫效应细胞和树突状细胞。针对肿瘤血管内皮细胞的自杀基因治疗等。 ......