美国宾夕法尼亚大学1例鸟氨酸氨甲酞基转移酶缺陷(OTCD)基因治疗患者死于严重的免疫反应综合征和法国Nicker儿童医院2例转基因治疗患儿引起的白血病提醒人们要特别重视基因治疗的安全性问题。对人脑胶质细胞瘤而言,目前被高度关注的骨髓间充质干细胞或人胚胎脑神经干细胞为载体介导的基因治疗,还存在着载体细胞被肿瘤细胞融合而使肿瘤细胞变得更加恶性的问题。进一步开拓出对肿瘤干细胞特异的分子治疗途径是可能取得突破性进展的方向。 ......