基因治疗是将具有正常功能的基因置换或校正患者体内缺陷或致病的基因,通过对个体细胞的基因进行修饰,对基因表达进行调控,从而达到治疗疾病目的的一系列技术和方法。广义地讲,所有借助核酸分子向体内转导,从基因表达水平或以基因表达方式改善或促进机体生化功能的技术和手段都可归纳到基因治疗的范畴。这是间接的“基因治疗”。基因治疗技术分为体细胞基因治疗和生殖细胞基因治疗。由于对基因治疗技术安全性的顾忌,使得基因治疗技术在临床的推广应用十分缓慢,也使得基因治疗技术不得不选择已十分难治的病例进行实验,增加了成功的难度。我国的 ......