[治疗]（五）基因活化治疗

地贫患者贫血的根本原因是由于类α链和类β链合成的不平衡,类β链合成减少或完全缺如，类α链合成相对过剩。故有研究者提出通过诱导类β链（主要γ链）合成或抑制α链合成以改善患者的临床症状，称之为基因“活化治疗”。已证明许多药物如5‐Aza‐cytidine（5‐AzaC）、羟基脲、马利兰、阿糖胞苷、长春花碱、丁酸盐、细胞因子如促红细胞生成素、白介素‐3等能激活γ珠蛋白基因的表达，增加HbF的合成，可应用于β地贫及HbS病的治疗，但这些药物的临床应用价值仍有争议。其中研究较多的是5‐AzaC、羟基脲、丁酸盐。但丁 ......