[治疗]五、基因治疗疗效与危险性

基因治疗作为一种崭新的治疗手段与以往传统的治疗措施的根本区别在于它是基因水平的治疗，即将正常的基因通过各种途径导入该基因缺陷患者体细胞中，以替代缺陷基因行使正常功能，恢复正常表型。开展家族性高胆固醇血症的基因治疗，一是必须有效，二是必须安全。但目前肝细胞介导的基因治疗仍存在以下一些问题：①尽管使用了逆转录病毒载体，对造血干细胞的转染率仅20%，肝细胞转染率也不太高，过低的转染率难以达到治疗目的，有必要改进病毒载体，提高转染率，并寻找与肝细胞有特异性亲和力的病毒载体。下面我们将重点讨论基因治疗的疗效及安全性 ......