[治疗]【基因治疗】

基因治疗（ gene therapy ， GT ）最早指在原位用正常基因替换缺陷基因来治疗人类疾病。后来指将外源基因导入细胞以纠正基因缺陷，其概念随分子遗传学技术的不断发展而拓展，目前指将外源基因转移至患者细胞内并有效地适度表达，以达到治疗疾病的目的。基因治疗可以是直接修复、补偿缺陷基因，或抑制某些基因的过度表达。遗传性疾病的基因治疗多数属于单基因缺陷所引起的疾病的基因治疗。基因治疗的方式主要有体外基因导入和体内基因导入两种途径，基因治疗的技术和方式日趋多样化，但按基因导入的形式，可归纳为以下两种。目前已 ......