[治疗]第一节 基因治疗的概念和策略

基因治疗（gene therapy）是指将人的正常基因或有治疗作用的基因，通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学技术。基因治疗的靶基因大致可分为2类：宿主有缺陷的基因和外源性病原体致病基因。由于靶基因的性质不同，后期采用的治疗策略也有差异，以纠正宿主缺陷致病基因为主要目的时，则以基因替换、基因修正为主，目的基因为人正常的目的基因。以遏制外源性病原体致病基因为主要目的时，则以病毒等病原体重要致病基因为目标，设计灭活、遏制策略，通过高效基因转运表达系统，将患者 ......