异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodys‐trophy,MLD)亦称为异染性白质脑病(metachromatic leukoencephalopathy,MLE)、硫脂沉积症等,A lzheimer。以进行性瘫痪及协调障碍为特征,呈常染色体隐性遗传,发病率约2/10万。这类患者亦称为激活因子缺乏性异染性脑白质营养不良。骨髓细胞移植治疗MLD已取得较大进展,移植后可使MLD患者脑部产生ARSA,尽管透过血‐脑屏障较困难,但已有研究证实骨髓移植能延缓或阻止病情进展,改善症状,尤其症状 ......