[速览]一、基因敲除概念和在人类疾病研究中的意义

基因敲除是指通过同源重组在靶细胞中剔除起始信号，加入终止密码，或敲除靶基因中编码重要功能区的外显子，使靶基因不能表达或表达无功能蛋白（null mutation，domain negtive）。利用基因敲除方法产生的去除特定基因的动物模型称为基因敲除动物模型。基因敲除技术和克隆技术能使家畜表现一些类似人类疾病的症状，因此，可以作为研究和治疗人类疾病的模型。目前这一模型已在人类疾病机制研究尤其是遗传性疾病、人类器官移植、免疫学特别是免疫耐受、基因功能的鉴定和表型研究上得到应用。 ......