（一）基因治疗的定义、分类与途径

基因治疗（gene therapy），是指将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞（需修复或治疗的细胞），以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学新技术。从细胞种类分，可以分为体细胞的基因治疗和生殖细胞的基因治疗。从理论上说，基因治疗相比于其他治疗方式，有着不可比拟的优越性，即可以从根本上治疗疾病并且保证永不复发。基因治疗的实质是将具有治疗作用的基因简便、安全、靶向地转入病变组织细胞中，因而基因转移技术是决定基因治疗成败的关键。基因治疗的目的是治疗人类疾病，不是增 ......