[治疗]一、靶向性给药问题

Si RNAs的靶向性给药问题是限制si RNA药物开发的瓶颈问题。此问题涉及si RNA在体内的分布情况及si RNA在体内的器官靶向性两方面内容。抗体‐鱼精蛋白:鱼精蛋白带有许多正电荷,因此抗体重链片段（heavy‐chain antibody fragments，Fabs）— — —鱼精蛋白融合蛋白能够通过非共价键与带负电荷的si RNA分子结合。2.si RNAs体内给药途径si RNAs在动物体内研究中常用的体内给药途径如下：尾静脉注射（sys temic delivery through th ......