[治疗]二、临床运用

许多单个基因缺陷导致单基因疾病可以通过异基因造血干细胞移植进行治疗。戈谢病是一种常见的常染色体隐性遗传的溶酶体贮积病，在网状内皮细胞中大量糖脂的蓄积导致肝脾肿大、全血细胞减少、溶骨及骨质减少性骨损伤以及神经系统症状。基因治疗β‐地中海贫血需要用一有功能的β‐珠蛋白基因置换缺陷的β‐珠蛋白基因，而在镰状细胞贫血中则需要一可调节的γ‐珠蛋白基因。通过反义核酸、核酸酶控制癌基因表达或引入抗癌基因等。制备基因疫苗（如细胞因子基因、MCH、B7）插入肿瘤细胞提高肿瘤细胞的免疫原性，激活机体的抗肿瘤免疫。 ......