[治疗]第四节 RNA干扰应用中存在的问题

然而，尽管siRNA在大量体外实验中取得了成功，但其体内实验中的靶向性与有效性问题成为亟待突破的瓶颈，面临的困难是由siRNA本身性质决定的：裸siRNA在血清环境中热稳定性差，且很快被RNA酶（RNase）降解；化学修饰后虽能适当增强血清稳定性，但由于分子体积小，仍易被排泄；系统给药会造成siRNA在机体中的非特异性分布，因而降低靶组织的浓度。目前，iRNA的获取大多数仍旧是生化合成，其设计仍处于试验阶段，能否成功地设计出合理实用的siRNA对其能否广泛应用起决定性作用。siRNA介导RNAi的效能，取 ......