[治疗]第四节 RNA干扰应用中存在的问题

自2001年Tuschl等证明合成的双链siRNA在哺乳动物细胞中可实现靶基因特异沉默作用后，siRNA因其特异性、高效性以及作为基因治疗药物的巨大潜力而备受青睐。系统给药会造成siRNA在机体中的非特异性分布，因而降低靶组织的浓度。SiRNA的有效性和优势在神经系统疾病、炎症、代谢疾病（肥胖症、高胆固醇血症）、肿瘤、感染性疾病等的体内治疗实验中已得到初步证实。例如，使用U6启动子在胞内同时转录siRNA的正义链和反义链，首先要在真核表达载体内依次插入U6启动子—正义序列－ TTTT间隔序列和U6启动子— ......