五、热点探讨

血友病本身的特点为转基因治疗提供了非常有利的条件：其临床表现完全是因单一特异的基因产物（F Ⅷ或F Ⅸ）缺乏造成的，F Ⅷ或F Ⅸ以微小剂量在血浆中循环，而且血浆F Ⅷ或F Ⅸ水平不需要严格的调控，其血浆水平的轻度升高即可显著改善严重患者的出血症状。3），但随着一例鸟氨酸氨甲酰转移酶缺乏症患者因基因治疗而死，而且有人报道了一例X连锁隐性重度联合免疫缺陷病患者，用反转录病毒治疗诱发了急性T细胞型淋巴细胞白血病，可能由于基因插入突变所致，因此当前的基因治疗策略有所调整。 ......