心血管疾病是全人类的主要健康杀手,其预防及治疗已成为医务及科研工作者致力研究并改进的对象。由于心血管疾病的影响因素众多,对心血管疾病的传统治疗方法是基于临床随机对照实验指导普遍群体治疗,然而往往不适用于所有患者,对部分患者甚至可能造成伤害。在过去的数十年间,人类基因和基因组研究取得了前所未有的进展,大量心血管疾病患者相关特异遗传变异及特征被发现,其内在致病机制逐渐明确。为此, 2012年11月美国FDA颁布了《细胞与基因治疗产品临床前评估指南》 ,指南特别强调了细胞治疗和基因治疗产品的临床前安全性评价,这 ......