6﹒5 如何确定主要疗效与安全性指标

主要疗效指标与次要疗效指标：主要指标又称主要终点，是与试验目的有本质联系的，能确切反映药物有效性或安全性的观察指标。通常主要指标只有一个，如果存在多个主要指标时，应该在设计方案中考虑控制Ⅰ类错误的方法。主要指标必须在临床试验前确定，并用于试验样本量的估计。在试验方案中，也需明确次要指标的定义，并对这些指标在解释试验结果时的作用以及相对重要性加以说明。如评价治疗Ⅱ型糖尿病药物的有效性时，糖化血红蛋白是评价其有效性的主要指标之一，而空腹血糖和餐后2小时血糖是次要指标。所有的安全性指标在评价中都需十分重视，其主 ......